¿Qué uso compasivo de medicamentos significa para pacientes con cáncer y Oncólogos?

¿Cómo puede obtener el uso compasivo de un medicamento en investigación?

¿Qué se entiende por uso compasivo de drogas para pacientes con cáncer? Piensa acerca de estas preguntas:

¿Qué sucede si solo se está estudiando un tratamiento que podría ayudarlo, pero no cumple con los requisitos de inscripción para el ensayo clínico? ¿Qué sucede si ha fallado en todos los tratamientos alternativos a excepción de un tratamiento prometedor que aún no ha sido aprobado por la FDA?

Cuando esto ocurre, la FDA tiene un plan de respaldo en su lugar. Esto se llama exención por uso compasivo o acceso ampliado a medicamentos en investigación.

¿Cuál es el significado y el propósito del "uso compasivo de drogas"?

El uso compasivo de drogas se refiere al uso de un fármaco en investigación (fármaco experimental) o un dispositivo médico (uno que aún no ha sido aprobado por la FDA) fuera de un ensayo clínico para el tratamiento cuando no existe un tratamiento satisfactorio alternativo disponible. Antes de la aprobación de la FDA, un medicamento en investigación no puede venderse o comercializarse en los Estados Unidos.

¿Qué es un nuevo medicamento en investigación (IND)? - Revisión de ensayos clínicos y el proceso de aprobación de la FDA

Antes de hablar sobre el uso compasivo de las drogas, puede ayudar a respaldar y describir el proceso de un nuevo medicamento o procedimiento a medida que se desarrolla y, finalmente, es rechazado o aprobado por el proceso de aprobación de la FDA para el público en general. Para esta discusión, limitaré el proceso solo a los medicamentos.

El primer paso que los investigadores usan cuando evalúan un posible medicamento involucra estudios no humanos. Los nuevos medicamentos en este entorno se prueban con células cancerosas cultivadas en un plato en el laboratorio o en otros animales, como ratones. Cuando estos estudios se consideran suficientemente completos, las pruebas en humanos pasan por 3 fases de ensayos clínicos .

Los estudios clínicos de Fase 1 se realizan en pequeñas cantidades de personas y están diseñados para responder la pregunta: "¿Es seguro el medicamento?" Los ensayos de fase 2 son el siguiente paso, diseñado para responder a la pregunta: "¿Funciona el tratamiento?" La última etapa antes de la aprobación (o rechazo) de la FDA es la fase 3 de ensayos clínicos, ensayos empleados para responder a la pregunta: "¿El tratamiento funciona mejor que los tratamientos estándar aprobados o con menos efectos secundarios?"

Usando este escenario, el uso compasivo de drogas sería el uso de un medicamento que está en una de las fases de estudios clínicos antes de la aprobación de la FDA, pero no como participante en uno de los ensayos clínicos.

¿Cuándo puede alguien calificar para el uso compasivo de drogas (exención de uso compasivo)?

Idealmente, los pacientes de cáncer que puedan beneficiarse de un nuevo fármaco en investigación (IND) se inscribirían en un ensayo clínico activo que está estudiando ese medicamento . Dicho esto, algunas personas que pueden beneficiarse de un medicamento que se está estudiando pueden no cumplir los criterios específicos para la inscripción en ese ensayo clínico por razones tales como la edad, los tratamientos previos, el estado funcional u otras condiciones excluyentes. En este caso, se deben cumplir 2 criterios:

¿Qué es el acceso ampliado a medicamentos de investigación?

Si lee los documentos de la FDA, puede preguntarse cuál es la diferencia entre el acceso ampliado y la exención de uso compasivo, o si se usan indistintamente. La respuesta es que hay 3 niveles de acceso expandido, el primero se refiere al uso por un individuo paciente. Estos niveles incluyen:

Requisitos para el acceso individual a medicamentos de investigación para el cáncer

Se deben cumplir los siguientes requisitos para solicitar el acceso individual:

Proceso de solicitud para uso compasivo de drogas

Hay 2 tipos de aplicaciones para uso compasivo. Éstas incluyen:

(Dado que esta información cambia con el tiempo, consulte las fuentes de la FDA que figuran al final de este artículo para obtener la información más actualizada).

Lo que necesita saber como paciente

Hay varias cosas a tener en cuenta si está considerando el uso de un medicamento en investigación. Éstas incluyen:

La responsabilidad de su médico en el uso compasivo de drogas

Al solicitar el uso compasivo de drogas, será su oncólogo tratante (el que se ve a sí mismo para recibir atención) quien será responsable de la aplicación, administración y documentación del tratamiento.

Fuentes:

Instituto Nacional del Cáncer. Acceso a medicamentos de investigación. Actualizado el 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet

Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Acceso ampliado (uso compasivo). Actualizado el 2/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm

Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Acceso ampliado: información para pacientes. Actualizado 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm

Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Acceso ampliado: información para médicos. Actualizado 15/12/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm

Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). IDE Early / Expanded Access. Actualizado 26/03/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm