¿Qué significa "significativo"? En un ensayo clínico de la seguridad y efectividad de un medicamento, el hallazgo de que los datos (información) resultantes son "estadísticamente significativos" es una forma científica de decir que el resultado era poco probable que hubiera sucedido por casualidad. Por lo tanto, es probable que el resultado se deba a los efectos del medicamento que se estudió.
Comprender los valores P
Por supuesto, llegar a esa conclusión no es tan simple como parece.
Los investigadores generalmente usan un método estadístico bien conocido y confiable para medir y evaluar los resultados de un estudio a otro. Se llama el "valor p" y mide la probabilidad de que los resultados de un estudio ocurran por casualidad.
El valor de p proporciona un porcentaje de esa probabilidad, basado en pruebas estadísticas de los resultados del estudio. Entonces, si un valor de p es 0.01, hay un 1% de probabilidad de que el resultado se deba al azar y un 99% de probabilidad de que no sea así; en cambio, se debió al efecto de la medicación.
El valor de corte más común para los valores p es 0.05; es decir, si un valor p es 0.06, entonces se considera que no es estadísticamente significativo. Por otro lado, si un valor p es 0.04, entonces el resultado es estadísticamente significativo.
¿Cuál es la "hipótesis nula"?
Puede saber que la palabra "nulo" está asociada con "cero". En este tipo de medición estadística, los investigadores comienzan asumiendo una diferencia cero entre, por ejemplo, un medicamento nuevo y uno anterior.
Esto puede parecer extraño, ya que quieren saber si el nuevo es mejor que el anterior. Pero funciona. Así es cómo:
Digamos que un estudio está diseñado para ver si un medicamento nuevo es mejor que uno más antiguo. La hipótesis nula se establece como "No hay diferencia en el efecto (resultado del paciente) entre la nueva medicación X y la medicación anterior Y." Un valor p de 0.04 se traduce en: Según los datos del estudio, hay un 4% de posibilidades de que no haya diferencia entre los dos medicamentos.
Por supuesto, eso significa que hay un 96% de posibilidades de que haya una diferencia entre ellos.
¿Qué significa "Significativo"? Un ejemplo de vida real
Para usar un ejemplo real, veamos el estudio REGARD de personas con esclerosis múltiple (EM). Este estudio comparó la medicación Copaxone con Rebif .
Un resultado (resultado) estudiado fue la cantidad de tiempo que transcurrió antes de la primera recaída de MS de los pacientes después de 96 semanas de tomar los medicamentos. (El término de investigación para esto es "tiempo hasta la primera recaída"). El valor p para esta diferencia fue p = 0,64, lo que significa que, dado que el valor p fue mayor que 0,05, no hubo diferencias estadísticamente significativas entre los tiempos hasta la primera recaída en pacientes con cualquiera de los medicamentos. Dicho de otra manera, había un 64% de posibilidades de que no hubiera una diferencia estadísticamente significativa.
Sin embargo, otro resultado estudiado fue el número de lesiones activas que se observaron en las imágenes por resonancia magnética de los dos grupos. Resultó que los participantes del estudio tratados con Rebif tenían un promedio de 0,24 lesiones de MS por exploración, mientras que los que tomaban Copaxona tenían un promedio de 0,41 lesiones por exploración. En este caso, p = 0,0002, lo que significa que este fue un hallazgo estadísticamente significativo.
¿Qué significa "significativo" para pacientes individuales y sus médicos?
Es importante tener en cuenta que "estadísticamente significativo" no significa necesariamente que algo sea clínicamente significativo o significativo para las personas.
Por ejemplo, la diferencia en el número de lesiones activas de EM en el estudio discutido anteriormente es pequeña, aunque es estadísticamente significativa. Por lo que probablemente no sea la razón principal por la que un médico elige uno de los medicamentos sobre el otro. El médico podría darle más peso a otros factores en la decisión de tratamiento. Por ejemplo, los efectos secundarios, el costo y la frecuencia de las inyecciones de los medicamentos.
Cosas a tener en cuenta cuando se mira un informe de estudio clínico
Como podría sospechar, hay muchos más factores (por ejemplo, cuántos participantes se estudian o cómo se miden los resultados) que pueden influir en los resultados finales del valor p de un estudio clínico.
Sin embargo, conocer lo que significan los valores p es una gran ventaja para comprender lo que significa la información de un estudio clínico para investigadores, médicos y pacientes.
Lea al menos el resumen (breve resumen) del estudio. Puede proporcionar más detalles sobre un medicamento de los que puede obtener de una publicidad de una sola línea en una publicación de marketing o en un título de folleto.
Fuente:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; Grupo de estudio REGARD. Comparación del interferón beta-1a subcutáneo con acetato de glatiramer en pacientes con esclerosis múltiple recurrente (el estudio REbif vs acetato de glatiramer en la enfermedad recurrente MS [REGARD]): un ensayo multicéntrico, aleatorizado, paralelo, abierto. Lancet Neurol. 2008 Oct; 7 (10): 903-914.