La FDA acaba de aprobar Esbriet and Ofev para la Fibrosis Pulmonar Idiopática.
En octubre de 2014, la FDA aprobó dos medicamentos nuevos, pirfenidona (Esbriet) y nintedanib (Ofev), para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática. La fibrosis pulmonar idiopática es una terrible enfermedad que mata a la mayoría de las personas diagnosticadas con ella en unos pocos años. Antes del descubrimiento de pirfenidona y nintedanib, no había opciones específicas de tratamiento farmacológico para las personas con esta enfermedad mortal.
¿Qué es la Fibrosis Pulmonar Idiopática?
La fibrosis pulmonar idiopática es una enfermedad crónica o de larga duración que destruye los espacios pequeños dentro de los pulmones (interstitia). Aunque existen datos limitados sobre la prevalencia exacta de la enfermedad, la American Lung Association estima que afecta a aproximadamente 140,000 estadounidenses. Mientras revisaba la literatura, vi estimaciones mucho más bajas cuando la enfermedad se define de forma más restrictiva (disculpe el juego de palabras), y afecta entre 14 y 28 personas por cada 100.000. Las personas con la enfermedad generalmente tienen 50 años o más y la enfermedad afecta a más hombres que a mujeres.
Nadie sabe qué causa la fibrosis pulmonar idiopática (por lo que se llama un trastorno idiopático ). Lo que sí sabemos es que esta enfermedad mortal aumenta el retroceso en los pulmones, los pulmones son un órgano elástico, lo que dificulta la respiración. Es de destacar que la fibrosis pulmonar idiopática es una enfermedad pulmonar restrictiva que disminuye los volúmenes pulmonares.
Una vez diagnosticada, la mediana de la edad de supervivencia de las personas con la enfermedad es de solo 4 años.
La fibrosis pulmonar idiopática causa inflamación y cambios fibróticos (cicatrización) en el tejido pulmonar (parénquima) que está mecánicamente vinculado a los capilares pulmonares en los alvéolos. Los capilares pulmonares en los alvéolos se destruyen así; los capilares pulmonares están involucrados en el intercambio de oxígeno e introducen sangre rica en oxígeno en el cuerpo.
En otras palabras, en personas con fibrosis pulmonar idiopática, la cicatrización en el tejido pulmonar destruye la capacidad de los capilares pulmonares para filtrar el oxígeno del aire que respiramos.
La fibrosis pulmonar idiopática hace que sea difícil respirar después del ejercicio. También causa tos y un cambio en los sonidos pulmonares en el examen. Muchos síntomas de la enfermedad son sistémicos o en todo el cuerpo, e incluyen fatiga, pérdida de peso y paliza de los dedos de las manos y los pies. Las tomografías computarizadas de alta resolución (imagina rayos X detallados) muestran una apariencia desigual o de varios colores y de "panal de abejas" donde se han producido cambios fibróticos. La biopsia quirúrgica proporciona un diagnóstico definitivo de la enfermedad. A medida que progresa la fibrosis pulmonar, conduce a una serie de condiciones comórbidas o concomitantes que incluyen insuficiencia respiratoria, insuficiencia cardíaca e hipertensión pulmonar .
Aunque no estamos seguros de qué causa exactamente la fibrosis pulmonar idiopática, sí sabemos que existen algunos factores de riesgo probables para la enfermedad:
- fumar cigarrillos
- infecciones virales
- inhalación de gases, humos, polvo y otras partículas pequeñas
- ERGE (enfermedad por reflujo gastroesofágico, AKA, acidez estomacal crónica)
- genética
La fibrosis pulmonar idiopática es notoria por su falta de un tratamiento bueno y efectivo.
Aunque algunas personas permanecen estables durante un tiempo relativamente largo después del diagnóstico, la mayoría se descompensa o empeora incluso con tratamiento. El tratamiento actual está dirigido a síntomas de enfermedad o intentos de limitar más inflamación y cicatrización. La prednisona, un esteroide, a menudo se usa para ayudar a controlar la inflamación. Muchas personas con fibrosis pulmonar idiopática también reciben oxígeno suplementario y rehabilitación pulmonar. En última instancia, la única opción de tratamiento para las personas con fibrosis pulmonar idiopática es el trasplante de pulmón.
¿Qué son Pirfenidona (Esbriet) y Nintedanib (Ofev)?
En ensayos clínicos, se ha demostrado que la pirfenidona (Esbriet) y el nintedanib (Ofev) mitigan la fibrosis o la cicatrización y, por lo tanto, disminuyen la progresión de la enfermedad.
La pirfenidona tiene múltiples mecanismos de acción posibles y es un medicamento oral. En los ensayos clínicos de Fase 3, casi la mitad de los participantes con fibrosis pulmonar idiopática de leve a moderada que reciben pirfenidona experimentaron una disminución reducida de la capacidad vital forzada. Esta medida indica un retraso en la progresión de la enfermedad. Los participantes experimentaron otros beneficios positivos, incluyendo mejoras en la distancia de caminata de 6 minutos y disminuciones en la mortalidad (número de muertes) durante el período de estudio de 52 semanas. Los posibles efectos adversos del tratamiento fueron manejables y se limitaron a fotosensibilidad, calambres estomacales, náuseas y vómitos.
Nintenanib es un inhibidor de la tirosina-quinasa y, al igual que la pirfenidona, es un medicamento oral. Entre otros procesos biológicos, la tirosina quinasa está involucrada en la cicatrización y el cambio fibrótico. En los ensayos clínicos de Fase 3, como la pirfenidona, el nintenanib también ralentizó la progresión de la fibrosis pulmonar idiopática medida por una reducción en la tasa de disminución de la capacidad vital forzada. Los efectos adversos potenciales incluyen diarrea, náuseas, vómitos, dolor de cabeza, aumento de la presión arterial y aumento de las enzimas hepáticas (un indicador de disfunción hepática). Finalmente, Ofev es un teratógeno que no debe tomarse durante el embarazo por temor a deformidad fetal o muerte.
¿Qué significan la pirfenidona (Esbriet) y Nintedanib (Ofev) para usted?
Si usted o alguien que conoce tiene fibrosis pulmonar idiopática, la aprobación de pirfenidona (Esbriet) y nintedanib (Ofev) es un verdadero avance médico que debe ser bienvenido como una buena noticia. Sin embargo, algunos problemas deben aclararse antes de que estos medicamentos realmente encuentren su lugar en la medicina clínica. Primero, no está claro si la pirfenidona y el nintendanib deben usarse por separado o simultáneamente cuando se trata la fibrosis pulmonar idiopática. Si se usan juntos, no estamos seguros de qué medicamento se debe usar primero. Si se usa por separado, no estamos seguros de si los medicamentos mostrarán un efecto sinérgico o aumentado. En segundo lugar, no estamos seguros de si algunas personas son particularmente receptivas ("respondedores") a uno o ambos medicamentos. En tercer lugar, no sabemos si los medicamentos continuarán mitigando la progresión de la fibrosis pulmonar idiopática después del período de prueba de casi un año.
Como nota final, si usted o un ser querido tiene fibrosis pulmonar idiopática, considere obtener más información acerca de los grupos de apoyo para la enfermedad en la American Lung Association o en el National Heart, Lung and Blood Institute.
Fuentes seleccionadas
"Evidencia reciente para el tratamiento farmacológico de la fibrosis pulmonar idiopática" por JR Covvey y sus colegas publicado en la revista Annals of Pharmacotherapy en 2014. Acceso desde PubMed el 11/4/2014.
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"Calor de la respiración: un gran avance en la fibrosis pulmonar idiopática" por CJ Ryerson y HR Collard de BMJ, publicado en septiembre de 2014. Acceso desde PubMed el 11/4/2014.