Cómo se incentiva la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos
¿Qué es un medicamento huérfano y qué es la Ley de medicamentos huérfanos? ¿Por qué la investigación y el desarrollo de estos medicamentos son importantes y cuáles son las barreras?
¿Qué es un medicamento huérfano? - Definición
Un medicamento huérfano es un medicamento (farmacéutico) que permanece subdesarrollado debido a la falta de una compañía para encontrar que el medicamento sea rentable. A menudo, la razón por la cual el medicamento no es rentable es porque hay relativamente pocas personas que comprarán el medicamento cuando se lo compara con la investigación y el desarrollo necesarios para fabricar el medicamento.
En palabras simples, los medicamentos huérfanos son aquellos de los que las compañías no esperan ganar mucho dinero, y en cambio dirigen sus esfuerzos hacia las drogas que traerán dinero.
Por qué algunos medicamentos son "medicamentos huérfanos"
Las compañías farmacéuticas (farmacológicas) y biotecnológicas están constantemente investigando y desarrollando nuevos medicamentos para tratar afecciones médicas, y nuevos medicamentos aparecen con frecuencia en el mercado. Las personas que padecen enfermedades o trastornos raros , por otro lado, no ven la misma atención de investigación de medicamentos para sus enfermedades. Esto se debe a que sus números son pequeños y, por lo tanto, el mercado potencial de nuevos medicamentos para tratar estas enfermedades raras (comúnmente conocidos como "medicamentos huérfanos") también es pequeño.
Una enfermedad rara ocurre en menos de 200,000 individuos en los Estados Unidos o menos de 5 por 10,000 individuos en la Unión Europea. Las agencias reguladoras del gobierno en los Estados Unidos y la Unión Europea han tomado medidas para reducir esta disparidad en el desarrollo de medicamentos
Incentivos para aumentar el desarrollo de medicamentos huérfanos
Reconociendo que los medicamentos adecuados para los trastornos raros no se habían desarrollado en los EE. UU. Y que las compañías farmacéuticas en realidad incurrirían en una pérdida financiera en el desarrollo de medicamentos para afecciones raras, el Congreso de los Estados Unidos aprobó la Ley de medicamentos huérfanos en 1983.
La Oficina de Desarrollo Humano de Productos de los Estados Unidos
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) es responsable de garantizar la seguridad y efectividad de los medicamentos en el mercado en los Estados Unidos.
La FDA estableció la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD, por sus siglas en inglés) para ayudar con el desarrollo de medicamentos huérfanos (y otros productos médicos para trastornos raros), lo que incluye ofrecer subsidios de investigación.
Los medicamentos huérfanos, al igual que otros medicamentos, todavía se deben encontrar seguros y efectivos a través de investigaciones y ensayos clínicos antes de que la FDA los apruebe para su comercialización.
La Ley de medicamentos huérfanos de 1983 de los Estados Unidos
La Ley de medicamentos huérfanos ofrece incentivos para inducir a las empresas a desarrollar medicamentos (y otros productos médicos) para los mercados pequeños de personas con trastornos poco comunes (en los EE. UU., El 47 por ciento de los trastornos poco comunes afectan a menos de 25,000 personas). Estos incentivos incluyen:
- Créditos fiscales federales para la investigación realizada (hasta el 50 por ciento de los costos) para desarrollar un medicamento huérfano.
- Un monopolio garantizado de siete años sobre las ventas de medicamentos para que la primera compañía obtenga la aprobación de comercialización de la FDA de un medicamento en particular. Esto se aplica solo al uso aprobado del medicamento. Otra aplicación para un uso diferente también podría ser aprobada por la FDA, y la compañía tendría derechos de comercialización exclusivos para el medicamento para ese uso también.
- Exenciones de tarifas de solicitud de aprobación de medicamentos y tarifas anuales de productos de la FDA.
Antes de la aprobación de la Ley de medicamentos huérfanos, había pocos medicamentos huérfanos disponibles para tratar enfermedades raras.
Desde la Ley, más de 200 medicamentos huérfanos han sido aprobados por la FDA para su comercialización en los Estados Unidos.
Efecto de la Ley de medicamentos huérfanos en los productos farmacéuticos de los EE. UU.
Desde la promulgación de la Ley de medicamentos huérfanos en 1983, ha sido responsable del desarrollo de muchas drogas. Para 2012, había al menos 378 medicamentos que se aprobaron a través de este proceso, y el número sigue aumentando.
Ejemplo de medicamentos disponibles debido a la Ley de medicamentos huérfanos
Entre los medicamentos que han sido aprobados, se incluyen los siguientes:
- Hormona adrenocorticotrópica (ACTH) para tratar espasmos infantiles
- Tetrabenzina para tratar la corea que ocurre en personas con la enfermedad de Huntington
- La terapia de reemplazo de enzimas para aquellos con el trastorno de almacenamiento de glucógeno, la enfermedad de Pompe
Investigación y desarrollo internacional para medicamentos huérfanos
Al igual que el Congreso de los Estados Unidos, el gobierno de la Unión Europea (UE) ha reconocido la necesidad de aumentar la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos.
Comité de medicamentos huérfanos
Establecida en 1995, la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) es responsable de garantizar la seguridad y la eficacia de los medicamentos en el mercado de la UE. Reúne los recursos científicos de los 25 Estados miembros de la UE. En 2000, se estableció el Comité de medicamentos huérfanos (COMP) para supervisar el desarrollo de medicamentos huérfanos en la UE.
Reglamento sobre medicamentos huérfanos
El Reglamento sobre medicamentos huérfanos, aprobado por el Consejo Europeo, ofrece incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos (y otros productos médicos para trastornos raros) en la UE, que incluyen:
- Exenciones de tarifas relacionadas con el proceso de aprobación de comercialización.
- Un monopolio garantizado por 10 años sobre las ventas de medicamentos para la primera compañía que obtenga la aprobación de comercialización de un medicamento en EMEA. Esto se aplica solo al uso aprobado del medicamento.
- Autorización comunitaria de comercialización: un procedimiento centralizado de autorización de comercialización que se extiende a todos los Estados miembros de la UE.
- Asistencia de protocolo, lo que significa la provisión de asesoramiento científico a las compañías farmacéuticas sobre las diversas pruebas y ensayos clínicos necesarios para desarrollar un medicamento.
El Reglamento sobre medicamentos huérfanos ha tenido el mismo efecto beneficioso en la UE que la Ley de medicamentos huérfanos en los EE. UU., Lo que ha aumentado considerablemente el desarrollo y la comercialización de medicamentos huérfanos para trastornos poco comunes.
Conclusión de la Ley de medicamentos huérfanos
En ese momento hay mucha controversia sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos, con la necesidad de tratamientos para enfermedades raras en un lado de la escala, y preguntas sobre la sostenibilidad en el otro. Afortunadamente, estos actos, tanto en los Estados Unidos como en Europa, han creado conciencia sobre las muchas enfermedades raras que, cuando se suman, no son tan poco comunes.
Fuentes:
Herder, M. ¿Cuál es el propósito de la Ley de medicamentos huérfanos? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. y R. Griggs. Efectos no deseados de la designación de productos huérfanos para trastornos neurológicos raros. Anales de Neurología . 2012. 72 (4): 481-490.
Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos. Designando un producto huérfano: drogas y productos biológicos. Actualizado el 2/05/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm