El costo de estar "aprobado por la FDA"
Los nuevos medicamentos para el cáncer de próstata llegan al mercado con bastante poca frecuencia porque los estudios ordenados por la FDA cuestan cientos de millones de dólares. La FDA requiere estos estudios para asignar al azar hombres en dos grupos de comparación. Un grupo recibe la nueva medicina que se prueba. El otro grupo recibe una falsificación ineficaz, llamada placebo. Suponiendo que el estudio se realiza de una manera aceptable, la FDA aprobará un nuevo medicamento para uso comercial, solo si los hombres que están recibiendo el nuevo medicamento sobreviven a los tratados con el placebo por un margen específico sin una toxicidad excesiva.
Encontrar cientos de voluntarios dispuestos a participar en este tipo de estudios es difícil. Los hombres saben que existe la posibilidad de que reciban un placebo ineficaz. ¿Quién quiere correr el riesgo de obtener una pastilla de azúcar cuando enfrenta una enfermedad que amenaza la vida? Aun así, después de haber agotado todas las opciones de tratamiento comúnmente disponibles, se desesperan y se apuntan al estudio, esperando tener suerte y recibir el verdadero McCoy.
Estos estudios se ejecutan durante años porque solo se completan cuando la mayoría de los participantes en el estudio han muerto de cáncer progresivo. Para obtener un número suficiente de participantes, las compañías supervisoras que organizan y ejecutan estos estudios necesitan relaciones contractuales con cien o más centros de estudio. Los altos costos de estos estudios son fáciles de comprender cuando se considera el requisito de realizar un seguimiento de todos estos pacientes diferentes, en tantos lugares diferentes, durante un período prolongado de tiempo.
Provenge es un medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento del cáncer de próstata que ha logrado superar todos estos desafíos. Provenge tiene un mecanismo de acción único que funciona mediante el fortalecimiento del sistema inmune. Dendreon, el fabricante, patentó un proceso que recolecta células inmunes de la sangre mediante plasmaféresis, un proceso de tres horas similar a la diálisis.
Las células cosechadas se llevan luego a un laboratorio especial y se mezclan con sustancias para mejorar su agresividad contra el cáncer. Las mismas células se vuelven a infundir en el mismo paciente.
El principal atractivo de Provenge es la baja incidencia de efectos secundarios. Sin embargo, el tratamiento, que no depende de la quimioterapia, es tan revolucionario que después del primer estudio, la FDA obligó a la compañía a repetir su estudio para confirmar que el tratamiento realmente prolonga la vida debido al escepticismo. Una vez más, el segundo estudio mostró que los hombres tratados con Provenge tenían un 30% más de probabilidad de estar vivos tres años después de su tratamiento en comparación con los hombres que recibieron un placebo. Finalmente, la FDA reconoció los resultados y dio su visto bueno de aprobación. Como puede imaginarse, la demora, sin mencionar el costo adicional de repetir el estudio, aumentó enormemente el costo de desarrollo de Provenge.
Jevtana, una forma mejorada de quimioterapia, es otro agente que la FDA aprobó en base a un estudio de supervivencia aleatorizado. Sin embargo, en lugar de un placebo, se comparó a Jevtana con una quimioterapia más antigua llamada mitoxantrona que reduce el dolor pero no prolonga la supervivencia. Se asignaron aleatoriamente 755 hombres al tratamiento con Jevtana o Mitoxantrona.
La supervivencia de los hombres que recibieron Jevtana fue un 30% mejor que la de los hombres tratados con mitoxantrona.
La historia de cómo Sanofi-Aventis introdujo en el mercado Jevtana, un nuevo tipo de quimioterapia, es igualmente sorprendente considerando que la compañía farmacéutica asumió un gran riesgo porque probaron a Jevtana en hombres que ya eran resistentes a Taxotere. (Taxotere se considera la quimioterapia "estándar" para el cáncer de próstata). Este enfoque tomó por sorpresa a los expertos de la industria porque, históricamente, los hombres resistentes a Taxotere podrían responder muy mal a cualquier quimioterapia adicional. A pesar de las negatividades, se demostró que Jevtana mejora la supervivencia, incluso en un grupo de pacientes resistente al tratamiento.
El costo de los agentes anticáncer modernos es más fácil de comprender cuando se consideran los años de estudio que requirieron el gasto de cientos de millones de dólares. Jevtana y Provenge son historias de éxito. Desafortunadamente, al considerar el alto costo de estos medicamentos también debemos tener en cuenta el costo adicional de los muchos medicamentos que se han probado en ensayos aleatorios pero que no han demostrado una mejora en la supervivencia.
Ahora que se ha comprobado que Jevtana y Provenge ayudan a los hombres a vivir más, se están llevando a cabo más estudios para determinar cómo se pueden utilizar estas herramientas anticancerígenas de la manera más óptima. En particular, su efectividad puede mejorarse aún más combinándolos con otros medicamentos o con varios tipos de radiación.